heath care


FDA memberikan panduan tentang jalur klinis untuk aplikasi pemasaran Revascor pada pasien dengan gagal jantung stadium akhir dengan LVAD.


Kriteria penilaian utama dari percobaan konfirmasi menjadi pengurangan dalam peristiwa utama perdarahan mukosa

NEW YORK dan MELBOURNE, Australia, 27 Agustus 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Mesoblast Limited (Nasdaq: MESO; ASX: MSB), pemimpin dunia dalam obat seluler untuk penyakit radang, hari ini mengumumkan hasil positif dari pertemuannya baru-baru ini dengan Amerika Serikat. Administrasi Makanan dan Obat Amerika Serikat (FDA) dalam perjalanan ke otorisasi pemasaran kandidatnya untuk produk terapi sel alogenik Revascor pada pasien dengan gagal jantung stadium akhir yang ditanamkan dengan alat bantu ventrikel kiri (LVAD).

Hasil utama adalah:

FDA menegaskan bahwa pengurangan kejadian perdarahan gastrointestinal dan / atau epistaksis signifikan, secara kolektif disebut sebagai kejadian perdarahan mukosa besar, adalah hasil klinis penting pada pasien yang diimplan dengan LVAD.
FDA mengonfirmasi bahwa data dari uji coba terkontrol plasebo terhadap 159 pasien yang baru selesai menunjukkan bahwa Revascor mengurangi peristiwa pendarahan mukosa besar dapat mendukung otorisasi pemasaran produk melalui Aplikasi Lisensi Biologis (BLA), dengan data klinis Konfirmatori
FDA setuju untuk percobaan Revascor Tahap 3 konfirmatif pada pasien dengan LVAD, dengan titik akhir primer pengurangan kejadian perdarahan mukosa besar, dan titik akhir sekunder kunci menunjukkan peningkatan dalam beberapa parameter fungsi kardiovaskular.
Percobaan konfirmasi direncanakan akan dilakukan dengan Pusat Internasional untuk Penelitian Inovasi Hasil Kesehatan (InCHOIR) di Fakultas Kedokteran Icahn di Gunung Sinai di New York, sejalan dengan Memorandum Saling Pengertian yang ada.

Silviu Itescu, Direktur Eksekutif Mesoblast, mengatakan: “Panduan FDA tentang cara mendaftarkan kandidat produk kami untuk gagal jantung pada pasien dengan LVAD adalah langkah besar ke depan untuk program kardiovaskular kami. Kami akan bekerja sama dengan FDA dan InCHOIR untuk menghasilkan data klinis konfirmasi yang diperlukan untuk persetujuan komersial penuh Revascor dalam pencegahan komplikasi inflamasi yang mengancam jiwa dari implan LVAD pada pasien dengan gagal jantung stadium akhir. "

Revascor sedang dikembangkan untuk pasien-pasien ini di bawah FDA Advanced Regenerative Medicine Therapy (RMAT) dan Penunjukan Obat Orphan.

Tentang penunjukan obat-obatan yatim piatu Program penunjukan obat anak yatim FDA menyediakan negara yatim untuk obat-obatan dan produk-produk biologis yang didefinisikan sebagai yang ditujukan untuk pengobatan yang aman dan efektif, diagnosis atau pencegahan penyakit langka dan gangguan yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat. Penunjukan obat yatim memenuhi syarat sponsor untuk beberapa insentif pengembangan, termasuk memenuhi syarat untuk tujuh tahun eksklusivitas pasar setelah persetujuan peraturan, pembebasan biaya aplikasi FDA, kredit pajak untuk uji klinis yang berkualitas dan bantuan potensial lainnya di Proses pengembangan obat.

Tentang penunjukan RMAT Program penunjukan RMAT FDA di bawah 21st Century Cures Act bertujuan untuk mempercepat pengembangan terapi pengobatan regeneratif untuk pengobatan penyakit serius dan kondisi yang mengancam jiwa. Penunjukan RMAT memungkinkan interaksi multidisiplin dan komprehensif dengan FDA untuk mendukung pengembangan yang efisien dan kemungkinan persetujuan yang dipercepat bagi kandidat untuk terapi sel. Penunjukan RMAT juga menawarkan kelayakan untuk peninjauan prioritas.

Tentang gagal jantung stadium akhir dan LVAD Di Amerika Serikat, lebih dari 60.000 pasien menderita gagal jantung stadium tahunan dan, meskipun dengan terapi medis yang optimal, pasien ini memiliki mortalitas satu tahun lebih besar dari 50%. 1 Satu-satunya pilihan untuk meningkatkan kelangsungan hidup pada pasien ini menggunakan LVAD (alat bantu ventrikel kiri) atau transplantasi jantung.

Karena penurunan donasi organ dan terbatasnya ketersediaan hati donor yang sehat, penggunaan LVAD pada pasien dengan gagal jantung stadium akhir mendapatkan momentum, dengan sekitar 5.500 DAVI ditanamkan setiap tahun di Amerika Serikat2,3,4. Namun, tingginya tingkat rawat inap tetap menjadi hambatan utama untuk peningkatan penggunaan LVAD, dengan hingga 40% pasien dirawat di rumah sakit akibat pendarahan gastrointestinal mayor5,6.

Tentang Revascor pada gagal jantung Terapi sel investigatif Mesoblast Revascor terdiri dari 150 juta sel prekursor mesenchymal alogenik (MPC) dan sedang dikembangkan untuk injeksi ke dalam otot jantung pasien dengan gagal jantung kronis tingkat lanjut atau tahap kronis terminal

Revascor untuk pasien dengan gagal jantung stadium akhir dengan LVAD Dalam uji coba terkontrol plasebo dari 30 pasien pada pasien dengan gagal jantung stadium akhir dengan LVAD, yang dilakukan oleh Institut Kesehatan Nasional Amerika Serikat (NIH), dosis intramyocardial Satu-satunya Revascor menghasilkan pengurangan 70% perdarahan gastrointestinal dan rawat inap terkait. Hasil uji coba ini adalah dasar penunjukan RMAT yang diberikan pada bulan Desember 2017 oleh FDA untuk penggunaan Revascor pada pasien dengan LVAD. Pada pertemuan berikutnya pada tahun 2018, FDA memberi tahu Mesoblast bahwa titik akhir yang pasti dari pengurangan perdarahan gastrointestinal utama dan rawat inap adalah titik akhir yang signifikan secara klinis yang sesuai dan dapat menjadi dasar indikasi yang disetujui untuk penggunaan Revascor mengingat kondisi yang mengancam jiwa dan penunjukan RMAT di mana Revascor sedang diatur. Pada November 2018, para peneliti NIH mempresentasikan hasil uji klinis acak terkontrol plasebo fase 2 terhadap 159 pasien di Scientific Sessions of American Heart Association. Dalam uji coba Fase 2, injeksi Revascor intramyocardial tunggal pada saat implantasi LVAD menghasilkan penurunan 76% kejadian perdarahan gastrointestinal utama dan pengurangan 65% rawat inap terkait dalam total populasi pasien yang diteliti. Dalam analisis post-hoc pada pasien dengan penyebab iskemik dari gagal jantung mereka, efek Revascor ini bahkan lebih besar, serta peningkatan signifikan yang diamati dalam kemampuan untuk melepaskan dukungan perangkat, menunjukkan penguatan otot jantung asli .

Kisah berlanjut

Revascor pada pasien dengan gagal jantung tingkat sedang hingga lanjut Revascor sedang dievaluasi dalam uji coba fase 3 terkontrol plasebo yang telah mendaftarkan 566 pasien dengan gagal jantung sedang hingga lanjut kelas II / III dari Asosiasi Jantung New York di beberapa lokasi Amerika Utara Tujuan dari percobaan fase-driven 3 ini adalah untuk menilai kemampuan Revascor untuk mencapai tujuan utama mengurangi kejadian jantung yang merugikan terkait dengan gagal jantung berulang (HF-MACE) pada pasien dengan disfungsi ventrikel kiri, serta menunda atau mencegah perkembangan penyakit ke terminal kejadian jantung, yang didefinisikan sebagai kematian, implantasi alat bantu ventrikel kiri (LVAD) atau transplantasi jantung. Tes ini telah mengakumulasikan dan memvalidasi sekitar 90% dari target yang diperlukan dari peristiwa titik akhir primer. Semua peristiwa titik akhir primer yang disyaratkan diharapkan menumpuk dan memvalidasi pada akhir CY 2019. Pada bulan April 2017, uji coba Tahap 3 berhasil dalam analisis kesia-siaan yang ditentukan sebelumnya dari titik akhir kemanjuran primer pada 270 pasien pertama. .
Tentang Mesoblast Mesoblast Limited (Nasdaq: MESO; ASX: MSB) adalah pemimpin dunia dalam pengembangan obat-obatan seluler alogenik (tersedia secara komersial). Perusahaan telah mengambil keuntungan dari platform teknologi yang dipatenkan untuk membangun portofolio luas kandidat produk akhir dengan tiga kandidat produk dalam uji coba fase 3: cangkok akut versus penyakit inang, gagal jantung kronis dan nyeri punggung bawah kronis akibat penyakit degeneratif disk Melalui proses yang dipatenkan, Mesoblast memilih sel-sel batang langka dan prekursor dari garis keturunan mesenkim tulang dari orang dewasa yang sehat dan menciptakan bank sel induk, yang dapat diperluas secara industri untuk menghasilkan ribuan dosis masing-masing donor tanpa perlu menyamai jaringan. Mesoblast memiliki fasilitas di Melbourne, New York, Singapura dan Texas dan terdaftar di Bursa Efek Australia (MSB) dan di Nasdaq (MESO). www.mesoblast.com

Referensi1 Gustafsson F, Rogers JG. Terapi alat bantu ventrikel kiri pada gagal jantung lanjut: pemilihan dan hasil pasien. European Journal of Heart Failure 2017; 19: 595-602.2 Jaringan Amerika untuk berbagi organ 3 Badan Penelitian dan Kualitas Perawatan Medis - Proyek Biaya dan Penggunaan Perawatan Medis - Analisis Klaim ICD - 37.6.4 Data dalam file. 5 Chatterjee A, Feldmann C, Hanke JS (2018) Impuls HeartMate 3: novel sentrifugal levitated sentrifugal kiri aktif perangkat bantu ventrikel kiri (LVAD). J Thorac Dis 10 (Suppl. 15): S1790-S1793.6Mehra, MR Salerno C, Cleveland JC (2018) Penggunaan sumber daya perawatan kesehatan dan implikasi biaya dalam studi hasil jangka panjang MOMENTUM 3: percobaan acak dan dikendalikan dari jantung dengan pemompaan levitasi magnetik pada gagal jantung lanjut.

Pernyataan berwawasan ke depan Pengumuman ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan yang terkait dengan peristiwa di masa depan atau kinerja keuangan masa depan kita dan melibatkan risiko, ketidakpastian, dan faktor-faktor lain yang diketahui dan tidak diketahui yang dapat menyebabkan hasil aktual, tingkat aktivitas, kinerja, atau pencapaian kami berbeda secara material dari hasil di masa mendatang. , tingkat aktivitas, kinerja atau pencapaian yang dinyatakan atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan ini. Kami membuat pernyataan berwawasan ke depan tersebut sesuai dengan ketentuan safe harbor dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Swasta tahun 1995 dan undang-undang sekuritas federal lainnya. Pernyataan berwawasan ke depan tidak boleh dibaca sebagai jaminan kinerja atau hasil di masa depan, dan hasil aktual mungkin berbeda dari hasil yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, dan perbedaannya mungkin material dan merugikan. Pernyataan berwawasan ke depan meliputi, antara lain, pernyataan tentang waktu, kemajuan, dan hasil studi klinis Mesoblast dan kolaboratornya untuk pasien dengan LVAD; Mesoblast dan kemampuan kolaboratornya untuk memajukan kandidat produk mereka, mendaftar dan berhasil menyelesaikan studi klinis untuk pasien dengan LVAD; dan waktu atau kemungkinan presentasi pengaturan dan persetujuan untuk digunakan pada pasien dengan LVAD. Anda harus membaca siaran pers ini bersama dengan faktor-faktor risiko kami, dalam laporan kami yang terakhir dikirimkan ke SEC atau di situs web kami. Ketidakpastian dan risiko yang dapat menyebabkan hasil aktual, kinerja atau pencapaian Mesoblast berbeda secara material dari yang mungkin diungkapkan atau tersirat dalam pernyataan tersebut dan, akibatnya, tidak boleh menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan berwawasan ke depan ini. Kami tidak berkewajiban memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan kepada publik, baik sebagai hasil dari informasi baru, perkembangan di masa depan, atau lainnya.
Previous Post Next Post